La investigación de una cura funcional para la Diabetes Tipo 1 (DT1) se centra en tres pilares: reemplazar las células beta que producen insulina, protegerlas del rechazo inmune y alojarlas de forma segura.

Las compañías que se mencionan abordan estos desafíos desde diferentes y complementarios ángulos

1. Líderes en Terapia Celular (Células Beta)

Estas empresas se centran en el desarrollo de las células productoras de insulina:

Compañía	Enfoque Principal	Candidato Clave	Estado Actual & Novedades Clave (2025)
	Terapia de Reemplazo Celular Diferenciada (Derivadas de células madre).	Zimislecel (antes VX-880)	En fase Pivotal (Fase 3). Es el programa más avanzado y ha logrado la independencia de la insulina en múltiples pacientes de alto riesgo. El gran reto es que requiere inmunosupresión crónica. Su programa de encapsulación (VX-264) fue descontinuado, pero sigue investigando enfoques hipo-inmunes.
	Evasión Inmune (Células Genéticamente Modificadas).	SC451 (Terapia celular HIP-modificada)	Resultados positivos de un estudio con células de islotes HIP-modificadas que sobrevivieron y produjeron insulina sin inmunosupresión a los 6 meses (Junio de 2025). SC451, la versión derivada de células madre, está en fase preclínica avanzada y se espera la solicitud IND (Investigational New Drug) en 2026.
	Fabricación de Células Madre (Suministro).	iPSC-derived Beta Cells	Principalmente en Fase de Investigación/Preclínica. Su rol es clave como socio de producción escalable para otras terapias celulares (ej. Sernova), utilizando líneas celulares de células madre pluripotentes inducidas (iPSC).

2. Soluciones al Rechazo y Alojamiento Inmune

Estas empresas abordan los desafíos de cómo proteger, alojar y modular la respuesta del sistema inmune del paciente

Compañía	Enfoque Principal	Candidato Clave	Estado Actual & Novedades Clave (2025)
	Plataforma de Alojamiento Biocompatible.	Cell Pouch System™	En fase 1/2. Datos recientes (2025) confirman su eficacia como un «órgano biohíbrido» vascularizado que aloja con éxito el injerto celular. Logró la independencia de la insulina en una alta proporción de pacientes tratados con islotes de donantes. Es una plataforma para terceros.
	Inmunosupresión Mejorada.	Tegoprubart (Anti-CD40L)	En ensayos clínicos para el trasplante de células de islotes. Busca ser una alternativa de inmunosupresión menos tóxica (especialmente para el riñón) y mejor tolerada que los regímenes estándar, facilitando un trasplante más seguro.
	Evasión Inmune Alógena (Edición Genética).	CNTY-813 (Isleas beta iPSC Allo-Evasion™ 5.0)	Programa de diabetes recién anunciado (Noviembre de 2025). Está en fase preclínica, con planes de iniciar estudios habilitantes IND a finales de 2025 y presentar la solicitud IND a la FDA en 2026. Su objetivo es similar al de Sana: células modificadas genéticamente para ser «invisibles» al sistema inmune y evitar la inmunosupresión.

 

3. Contribuciones Tecnológicas (Impacto Indirecto)

Compañía	Enfoque Principal	Estatus del Programa de Diabetes	Rol en la Industria
	Especialista en Fabricación y Diferenciación Celular.	Programa de Trasplante de Células de Islotes (Nuevo Foco)	Ha lanzado una nueva iniciativa (Septiembre de 2025) centrada en resolver el problema crucial de la producción a gran escala de células de islotes. Su tecnología de diferenciación celular ha sido históricamente un pilar en el campo.

– Asociaciones comerciales confirmadas en el campo de la diabetes –

La investigación de la cura de la Diabetes Tipo 1 (DT1) es un esfuerzo de colaboración y competencia, donde varias de las empresas mencionadas han formado alianzas estratégicas para combinar sus fortalezas tecnológicas.

Asociaciones Comerciales Confirmadas en la Investigación de la DT1

El «ecosistema» de colaboración en este campo está fuertemente centrado en Sernova, que actúa como socio de plataforma para el alojamiento celular.

1. Sernova Biotherapeutics + Evotec SE

• Naturaleza de la Colaboración: Asociación Estratégica Exclusiva y Acuerdo de Licencia y Desarrollo Conjunto (Anunciado en mayo de 2022).

• Roles:

  • Sernova: Proporciona su dispositivo de alojamiento celular, el Cell Pouch System™ (el «órgano biohíbrido»).

  • Evotec: Proporciona su experiencia en la fabricación a gran escala y su tecnología de células beta derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) (la línea celular QRbeta).

• Objetivo: Desarrollar una terapia de reemplazo de células beta lista para usar (off-the-shelf) e implantable, que combine las células de Evotec con el dispositivo Cell Pouch de Sernova para una cura funcional de la diabetes.

• Aspecto Financiero: Evotec realizó una inversión estratégica de €20 millones en Sernova.

2. Sernova Biotherapeutics + Eledon Pharmaceuticals

• Naturaleza de la Colaboración: Colaboración Clínica (Anunciada en julio de 2025).

• Roles:

  • Sernova: Proporciona su plataforma Cell Pouch System™ en su ensayo clínico de Fase 1/2.

  • Eledon: Suministra su agente inmunosupresor experimental, Tegoprubart (Anti-CD40L).

• Objetivo: Evaluar el Tegoprubart de Eledon como una alternativa menos tóxica al régimen inmunosupresor estándar (tacrolimus) en combinación con el Cell Pouch de Sernova. Buscan mejorar la supervivencia y la función de los islotes trasplantados dentro del dispositivo de Sernova.

Relaciones Comerciales 

• Vertex + Lineage Cell Therapeutics (vía ViaCyte):

  • Naturaleza de la Relación: Adquisición. Vertex adquirió a ViaCyte, una compañía que fue pionera en la terapia celular de DT1 y que utilizaba tecnología de células madre de Lineage (anteriormente una escisión).

  • Impacto: Los programas de terapia celular de Vertex (como Zimislecel) se construyeron en gran medida sobre la base tecnológica de ViaCyte, lo que indirectamente relaciona a Lineage con el éxito y la cartera de Vertex.

Sin Asociaciones Directas Confirmadas

• Sana Biotechnology, Century Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals:

  • Estas empresas son actualmente competidores directos en la carrera por una cura sin inmunosupresión.

  • Sana y Century compiten por desarrollar las células hipo-inmunes (genéticamente modificadas para evadir el rechazo) de próxima generación, un enfoque que Vertex también está investigando a nivel interno.

  • No se han anunciado acuerdos de colaboración o licencias directas de diabetes entre Vertex, Sana o Century.

– Perspectivas de investigación específicas para 2026 –

Vertex Pharmaceuticals (VRTX)

Vertex es la compañía más avanzada en este campo.

• • Enfoque: Terapia de reemplazo celular. Su programa principal es el uso de células madre pluripotentes diferenciadas a células beta productoras de insulina.

  • Perspectivas para 2026:

    • Zamyla Cell (anteriormente VX-880/Zimislecel): Vertex planea presentar solicitudes regulatorias a nivel mundial en 2026 para este tratamiento, con un lanzamiento comercial anticipado poco después. Esto lo convierte en un candidato potencial para una cura funcional en ese horizonte.

  • Logros Clínicos: Resultados prometedores que han llevado a la independencia de insulina en la mayoría de los pacientes tratados.

Sana Biotechnology (SANA)

Sana se enfoca en la ingeniería celular para evadir la respuesta inmune.

• Enfoque: Utiliza su tecnología de células modificadas Hipoinmunes (HIP), que modifica genéticamente las células productoras de insulina para que sean invisibles al sistema inmunológico.

• Perspectivas para 2026:

  • SC451: Esta es su terapia derivada de células madre modificadas con HIP. Sana tiene como objetivo lograr la presentación de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND Submission) para SC451 a partir de 2026, lo que permitiría iniciar ensayos clínicos de Fase I en ese mismo año o poco después.

• Logros Clínicos: Datos clínicos que demuestran que sus células de islotes modificadas pueden persistir y funcionar, produciendo insulina sin requerir medicamentos inmunosupresores.

Century Therapeutics (IPSC)

Century utiliza la tecnología de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para el reemplazo celular.

• Enfoque: Desarrollo de su programa de islotes beta, CNTY-813, diseñado para evitar el rechazo inmunológico.

• Perspectivas para 2026:

  • La compañía tiene previsto iniciar estudios que permitan la presentación de una IND (Investigational New Drug) a principios de 2026.

Eledon Pharmaceuticals (ELDN)

Eledon se enfoca en el componente de inmunosupresión.

• Enfoque: Su fármaco experimental Tegoprubart es un anticuerpo anti-CD40 Ligando diseñado para prevenir el rechazo de trasplantes de islotes sin la toxicidad de la inmunosupresión tradicional (basada en Tacrolimus).

• Perspectivas para 2026:

  • Se esperan datos de nueve pacientes del ensayo de trasplante de células de islotes iniciado por investigadores.

  • La compañía espera recibir guía regulatoria de la FDA sobre el camino al mercado para esta aplicación.

Lineage Cell Therapeutics (LCTX)

Lineage ha reorientado sus capacidades de terapia celular hacia la DT1.

• Enfoque: Recientemente iniciaron un programa de trasplante celular para la DT1, buscando desarrollar una modalidad de producción viable comercialmente para células de islotes.

• Perspectivas para 2026: El objetivo es demostrar la compatibilidad de su sistema de producción con una línea celular hipoinmune adecuada para una campaña clínica en DT1, lo que podría sentar las bases para ensayos más adelante.

Sernova (SEN.V) y Evotec (EVTG)

• Sernova: Trabaja en el Cell Pouch, una plataforma de implante que crea un microambiente para proteger y permitir la vascularización de células productoras de insulina. Sus avances clínicos en la DT1 son clave, pero la información sobre hitos específicos para 2026 no fue tan explícita como la de Vertex o Sana. El progreso dependerá de los resultados de sus ensayos.

• Evotec: Su enfoque en diabetes es más amplio y se basa en el descubrimiento de fármacos para enfermedades metabólicas. Tienen una colaboración con Eli Lilly para identificar y validar nuevas dianas terapéuticas para la diabetes y enfermedades renales crónicas. Los hitos específicos para una «cura» para 2026 no se publicitan directamente, ya que su modelo es de colaboración en el descubrimiento de dianas.

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