«La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Tzield (teplizumab) para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y en niños a partir de los 8 años de edad con diabetes tipo 1 en estadio 2.

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune crónica en la que el sistema inmunitario destruye las células beta del páncreas, encargadas de producir insulina, una hormona que regula la glucosa (azúcar) en sangre, permitiéndole entrar en las células para producir energía. Como consecuencia, la glucosa se acumula en la sangre y provoca diversos síntomas, como sed, hambre, micción frecuente, pérdida de peso y cansancio. Con el tiempo, puede afectar a órganos vitales como el corazón, los vasos sanguíneos, los nervios, los ojos y los riñones. Los pacientes necesitan inyecciones diarias de insulina para controlar sus niveles de glucosa.

La diabetes tipo 1 suele comenzar en la infancia, pero puede aparecer a cualquier edad. La enfermedad progresa en tres etapas, y los síntomas normalmente aparecen en la etapa 3, cuando se requieren inyecciones diarias de insulina para controlar los niveles de glucosa en sangre. Esto supone una carga significativa para los pacientes, especialmente para los niños y sus cuidadores. Retrasar la aparición de la etapa 3, sobre todo en niños, es beneficioso para el tratamiento de la diabetes. Se estima que 2,2 millones de personas en la UE viven con diabetes tipo 1. Actualmente no existen tratamientos autorizados para retrasar o curar la enfermedad.

El principio activo de Tzield es teplizumab, un anticuerpo que retrasa la progresión de la enfermedad al reducir la velocidad de autodestrucción de las células beta pancreáticas. Se administra mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos.

Tzield recibió apoyo a través del programa PRIME (Priority MEdicines) de la EMA, que proporciona apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a los medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes.

La recomendación se basa en los resultados de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 76 pacientes con diabetes tipo 1 en estadio 2. El tiempo medio hasta el desarrollo de diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses en los pacientes tratados con teplizumab y de 25 meses en los que recibieron placebo. Veinte (45 %) de los 44 pacientes tratados con teplizumab desarrollaron diabetes tipo 1, en comparación con 23 (72 %) de los 32 pacientes que recibieron placebo durante el estudio (seguimiento medio de 51 meses). Además, los resultados de otros estudios demuestran que el tratamiento con teplizumab preservó significativamente la función de las células beta pancreáticas en comparación con el tratamiento con placebo.

Los efectos secundarios más comunes notificados con Tzield fueron disminución de los niveles de varios tipos de glóbulos blancos (linfocitos, leucocitos y neutrófilos), erupción cutánea y disminución de los niveles de bicarbonato en sangre, lo que puede provocar acidosis metabólica (exceso de ácido en el organismo). La reacción adversa grave más frecuente , notificada en el 2 % de los pacientes, fue el síndrome de liberación de citocinas, una afección grave que causa fiebre, vómitos, dificultad para respirar, cefalea e hipotensión. La información del producto y el plan de gestión de riesgos de Teizeild incluyen medidas adecuadas para mitigar los riesgos.

El dictamen del  CHMP  constituye un paso intermedio en el proceso para que los pacientes puedan acceder a Tzield. Dicho dictamen se remitirá ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la  autorización de comercialización en toda la UE . Una vez concedida la  autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán en cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de dicho país.»

Notas:

• El solicitante de Teizeild es Sanofi Winthrop Industrie.
• A Teizeild se le concedió la elegibilidad para PRIME el 17 de octubre de 2019 para un tratamiento para retrasar o prevenir la diabetes tipo 1 clínica (DT1) en individuos ‘en riesgo’.

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