Un estudio realizado por primera vez en humanos demuestra que la tecnología hipoinmune (HIP) de Sana permite que las células de los islotes trasplantados eviten el rechazo inmunológico y produzcan insulina sin inmunosupresión

Los resultados demuestran que las células de los islotes pancreáticos primarios diseñadas con HIP evitan la detección inmunitaria, funcionan y persisten después del trasplante intramuscular en el primer paciente tratado con diabetes tipo 1

La función y la persistencia de los islotes pancreáticos se detectaron mediante la producción de niveles constantes de péptido C circulante, un marcador de producción de insulina, y niveles aumentados de péptido C con una prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT)

La resonancia magnética muestra señales compatibles con la supervivencia del injerto 28 días después del trasplante

Continúa el estudio para evaluar la seguridad, persistencia y función de las células trasplantadas

La conferencia telefónica se transmitirá por Internet a las 13:30 h (hora del Pacífico)

SEATTLE, 7 de enero de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Sana Biotechnology, Inc. (NASDAQ: SANA), una empresa centrada en cambiar lo posible para los pacientes a través de células modificadas genéticamente, anunció hoy los resultados iniciales de un estudio en humanos patrocinado por investigadores que trasplantó UP421, una terapia de células de islotes primarios alogénicas diseñada con la tecnología hipoinmune (HIP) de Sana, en un paciente con diabetes tipo 1 sin el uso de ningún tipo de inmunosupresión. El estudio se llevó a cabo en asociación con el Hospital Universitario de Uppsala. Los resultados del estudio a las cuatro semanas después del trasplante de células demuestran la supervivencia y la función de las células beta pancreáticas, medidas por la presencia de péptido C circulante, un biomarcador que indica que las células beta trasplantadas están produciendo insulina. Los niveles de péptido C también aumentan con una prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT), en consonancia con la secreción de insulina en respuesta a una comida. La exploración por resonancia magnética también demostró una señal sostenida en el sitio de las células trasplantadas a lo largo del tiempo, lo que es coherente con la supervivencia del injerto. El estudio no identificó problemas de seguridad y las células de los islotes modificadas con HIP evadieron las respuestas inmunes.

“Estos resultados iniciales emocionantes se basan en los amplios estudios preclínicos y translacionales de la Dra. Sonja Schrepfer y el equipo de Sana. Los datos clínicos son muy prometedores para los pacientes y proporcionan la primera evidencia en humanos de la superación del rechazo alogénico y autoinmune con el trasplante de células de los islotes pancreáticos en la diabetes tipo 1 sin inmunosupresión”, dijo Per-Ola Carlsson, MD, investigador principal del estudio, médico sénior y profesor de la Clínica de Endocrinología y Diabetología del Hospital Universitario de Uppsala. “En la diabetes tipo 1, el sistema inmunológico de una persona ataca y destruye las células beta. Los datos actuales, cuando se combinan con el progreso en otras áreas del campo, brindan una esperanza real de que es posible un tratamiento curativo y escalable para pacientes con diabetes tipo 1, es decir, glucosa en sangre normal sin inyecciones de insulina ni inmunosupresión. Esperamos un seguimiento más prolongado y planeamos presentar los resultados del estudio para su publicación, así como para su presentación en un próximo foro científico”.

“Logramos nuestros objetivos para el estudio, no identificamos problemas de seguridad y demostramos la supervivencia, la función y la evasión de la detección inmunológica de células de islotes pancreáticos primarios modificadas con HIP trasplantadas por vía intramuscular sin inmunosupresión”, afirmó Steve Harr, presidente y director ejecutivo de Sana. “Hasta donde sabemos, este es el primer estudio que muestra la supervivencia de un trasplante alogénico sin inmunosupresión ni dispositivo de protección inmunológica en un individuo completamente inmunocompetente. El trasplante seguro de células sin inmunosupresión tiene el potencial de transformar el tratamiento de la diabetes tipo 1 y de otras enfermedades. Consideramos que los conocimientos del estudio actual son directamente aplicables al desarrollo de SC451, nuestro programa de células de islotes pancreáticos derivadas de células madre modificadas con HIP para el tratamiento de la diabetes tipo 1. Gracias a todos los que participaron en este estudio”.

“Estos resultados clínicos iniciales muestran que las terapias celulares que reemplazan a las células productoras de insulina sin inmunosupresión se están acercando a la realidad como una cura significativa y potencialmente transformadora para la diabetes tipo 1”, afirmó Aaron J. Kowalski, Ph.D., director ejecutivo de Breakthrough T1D (anteriormente conocida como JDRF). “Estamos orgullosos de contribuir a iniciativas de investigación traslacional como las de Sana como patrocinadores e inversores a través del T1D Fund: A Breakthrough T1D Venture. Estamos sumamente agradecidos por los esfuerzos de colaboración de los equipos de investigación de Sana, del Hospital Universitario de Uppsala y de todos los involucrados, por su dedicación a este trabajo. Esperamos trabajar con Sana y otros para derribar las barreras restantes y garantizar que todos los miembros de la comunidad de la diabetes tipo 1 puedan beneficiarse de estos avances transformadores”.

El trasplante primario de células de los islotes con inmunosupresión es un procedimiento establecido en la diabetes tipo 1 en el que las células de los islotes pancreáticos alogénicos se aíslan del páncreas de un donante fallecido y se trasplantan a un paciente con el objetivo de lograr un control normal de la glucosa en sangre y una independencia de la insulina. Al igual que con los trasplantes de órganos completos, históricamente se ha requerido la supresión del sistema inmunológico del receptor para prevenir el rechazo inmunológico de las células trasplantadas alogénicas y el resurgimiento del ataque autoinmune incitador. La tecnología HIP de Sana está diseñada para superar el rechazo inmunológico de las células alogénicas y, en la diabetes tipo 1, también para evadir el rechazo autoinmune de las células beta pancreáticas. Las células UP421 se trasplantaron sin inmunosupresión y la supervivencia de las células de los islotes proporciona evidencia de que estas células evaden tanto la detección alogénica como la autoinmune.

Información sobre la conferencia telefónica por Internet
Sana organizará una conferencia telefónica por Internet para analizar los resultados hoy, 7 de enero de 2025 a las 13:30 h (hora del Pacífico). La transmisión por Internet en directo y el archivo de audio de la presentación estarán disponibles en la página de Relaciones con los inversores del sitio web de Sana en https://sana.com/ . Se puede acceder a la conferencia telefónica marcando (877)-346-6112 (nacional) o (848)-280-6350 (internacional) y haciendo referencia al ID de conferencia 9582416.

Acerca del estudio patrocinado por investigadores del Hospital Universitario de Uppsala sobre UP421 en la diabetes tipo 1
El estudio patrocinado por investigadores sobre UP421 cuenta con el apoyo de una subvención de The Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust. El estudio pone a prueba la hipótesis de si las células pancreáticas productoras de insulina modificadas mediante ingeniería HIP se pueden trasplantar de forma segura y ayudar a recuperar la producción de insulina en personas con diabetes tipo 1 sin necesidad de un tratamiento simultáneo con medicamentos inmunosupresores. Para ello, se diseña UP421 utilizando la plataforma HIP de Sana en el Hospital Universitario de Oslo. El estudio implica el trasplante quirúrgico intramuscular de células de islotes modificadas mediante ingeniería HIP primarias o derivadas de donantes en el antebrazo de pacientes con diabetes tipo 1. El objetivo principal del estudio es investigar la seguridad del trasplante de UP421 en pacientes con diabetes tipo 1, con criterios de valoración secundarios que incluyen la supervivencia celular, la evasión inmunitaria y la producción de péptido C. El péptido C circulante es una medida de la producción endógena de insulina. Este primer estudio en humanos examina una dosis baja de islotes primarios modificados con HIP para establecer inicialmente la seguridad y la función de los islotes modificados con HIP sin inmunosupresión y, como resultado, no pretende mostrar una mejora en la glucemia y/o una reducción en la administración de insulina exógena.

Los resultados del estudio realizado durante cuatro semanas después del trasplante de células de los islotes demuestran la supervivencia y la función de las células beta pancreáticas en cada extracción de sangre semanal, medida por la presencia de péptido C circulante, un biomarcador que indica que las células beta trasplantadas están produciendo insulina. Los niveles de péptido C también aumentan durante un MMTT, en consonancia con la secreción de insulina en respuesta a una comida. Al inicio, el paciente tenía péptido C indetectable tanto en ayunas como durante un MMTT. La exploración por resonancia magnética demostró una señal sostenida en el sitio del injerto a lo largo del tiempo, en consonancia con la supervivencia del injerto. La plataforma HIP ha logrado una prueba de concepto en humanos, mostrando la evasión del reconocimiento inmunológico con la posible aplicación amplia para el trasplante alogénico sin inmunosupresión.

Acerca de la plataforma de biotecnología hipoinmune (HIP) de Sana
La plataforma HIP de Sana está diseñada para generar células  ex vivo  que puedan evadir el sistema inmunológico del paciente para permitir el trasplante de células alogénicas sin necesidad de inmunosupresión. Estamos aplicando la tecnología HIP para desarrollar candidatos terapéuticos a gran escala, incluidas células madre pluripotentes, que luego pueden diferenciarse en múltiples tipos de células, incluidas las células de los islotes pancreáticos y las células T CAR alogénicas derivadas de donantes. Nosotros y nuestros colaboradores hemos generado una propiedad intelectual fundacional significativa en el área. Los primeros datos clínicos de los ensayos de fase 1 y los datos preclínicos publicados en revistas revisadas por pares demuestran en una variedad de tipos de células que estas células alogénicas trasplantadas pueden evadir tanto los brazos innatos como adaptativos del sistema inmunológico mientras retienen su actividad. Los programas más avanzados de Sana que utilizan esta plataforma incluyen células de los islotes pancreáticos derivadas de células madre para pacientes con diabetes tipo 1, un programa CAR T alogénico para enfermedades autoinmunes mediadas por células B y un programa CAR T alogénico dirigido a cánceres CD22+.

Acerca de Sana Biotechnology
Sana Biotechnology, Inc. se centra en la creación y distribución de células modificadas genéticamente como medicamentos para los pacientes. Compartimos la visión de reparar y controlar los genes, reemplazar las células faltantes o dañadas y hacer que nuestras terapias estén ampliamente disponibles para los pacientes. Somos un grupo apasionado de personas que trabajan juntas para crear una empresa duradera que cambie la forma en que el mundo trata las enfermedades. Sana tiene operaciones en Seattle, Washington, Cambridge, Massachusetts, South San Francisco, California y Bothell, Washington. Para obtener más información sobre Sana Biotechnology, visite https://sana.com/ .

Nota de advertencia sobre las declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre Sana Biotechnology, Inc. (la “Compañía”, “nosotros”, “nos” o “nuestro”) dentro del significado de las leyes federales de valores, incluidas aquellas relacionadas con la visión, el progreso y los planes comerciales de la compañía; expectativas para sus programas de desarrollo, candidatos a productos y plataformas tecnológicas, incluidos sus planes de desarrollo preclínico, clínico y regulatorio y expectativas de tiempo; la capacidad de la plataforma HIP de Sana para generar células ex vivoque pueden evadir el sistema inmunológico del paciente para permitir el trasplante de células alogénicas sin la necesidad de inmunosupresión y, en diabetes tipo 1, permitir que las células de los islotes trasplantadas eviten el rechazo inmunológico y produzcan insulina sin inmunosupresión; las posibles implicaciones de los datos sobre la capacidad de encontrar un tratamiento curativo escalable para pacientes con diabetes tipo 1; expectativas con respecto al seguimiento y la publicación y presentación de los resultados del estudio; la posible seguridad y supervivencia, función y evasión de la detección inmunológica de células de los islotes pancreáticos primarios modificados con HIP trasplantadas por vía intramuscular sin inmunosupresión; el potencial del trasplante celular seguro sin inmunosupresión para transformar el tratamiento de la diabetes tipo 1 y una serie de otras enfermedades; la posible aplicación de los aprendizajes del estudio al programa SC451 de la empresa; la posible importancia de la supervivencia de las células de los islotes en el estudio; y la capacidad de aplicar la tecnología HIP para desarrollar candidatos terapéuticos a escala, incluidas tanto las células madre pluripotentes como las células T CAR alogénicas derivadas de donantes. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos contenidas en este comunicado de prensa, incluidas, entre otras, las declaraciones sobre la estrategia, las expectativas, la liquidez y la situación financiera futura de la Compañía, las operaciones futuras y las perspectivas, son declaraciones prospectivas. En algunos casos, puede identificar las declaraciones prospectivas por terminología como «objetivo», «anticipar», «asumir», «creer», «contemplar», «continuar», «podría», «diseñar», «debido», «estimar», «esperar», «meta», «pretender», «puede», «objetivo», «planificar», «posicionado», «potencial», «predecir», «buscar», «debería», «objetivo», «querrá», «haría» y otras expresiones similares que son predicciones o indican eventos futuros y tendencias futuras, o la forma negativa de estos términos u otra terminología comparable. La Compañía ha basado estas declaraciones prospectivas en gran medida en sus expectativas, estimaciones, pronósticos y proyecciones actuales sobre eventos futuros y tendencias financieras que cree que pueden afectar su situación financiera, resultados de operaciones, estrategia comercial y necesidades financieras. En vista de las importantes incertidumbres de estas declaraciones prospectivas, no debe confiar en ellas como predicciones de eventos futuros. Estas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían hacer que los resultados reales varíen materialmente, incluidos, entre otros, los riesgos inherentes al desarrollo de medicamentos, como los asociados con el inicio, el costo, el cronograma, el progreso y los resultados de los programas de investigación y desarrollo actuales y futuros de la Compañía, los ensayos preclínicos y clínicos, así como las perturbaciones económicas, de mercado y sociales. Para obtener un análisis detallado de los factores de riesgo que podrían afectar los resultados reales de la Compañía, consulte los factores de riesgo identificados en los informes de la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) de la Compañía.incluido, entre otros, su Informe trimestral en el Formulario 10-Q con fecha del 8 de noviembre de 2024. Salvo que lo exija la ley, la Compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva por ningún motivo.

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