20 de junio de 2025 | Chicago, IL

Estudios innovadores demuestran que las tecnologías basadas en células madre son un posible tratamiento alternativo para la diabetes tipo 1 

Los hallazgos de dos estudios revelan avances en las opciones de tratamiento derivadas de células madre para tratar la diabetes tipo 1. Los resultados del estudio FORWARD, también publicado simultáneamente en el New England Journal of Medicine ( NEJM ), que evalúa la primera y única terapia alogénica con células de islotes derivadas de células madre y un estudio de células madre modificadas genéticamente, se dieron a conocer como una presentación oral y un póster de última hora, respectivamente, en las 85.as Sesiones Científicas de la American Diabetes Association® (ADA) en Chicago. 

Desde la década de 1920, el tratamiento estándar para la diabetes tipo 1 era la terapia de reemplazo de insulina, lo que requería que millones de estadounidenses se administraran insulina mediante una bomba o inyección varias veces al día. Existe una creciente investigación sobre tratamientos alternativos, incluyendo terapias alogénicas, en las que se utilizan células madre para regenerar tejidos dañados o deteriorados, así como para la producción de insulina. 

«La terapia con células madre se muestra sumamente prometedora para transformar el tratamiento de la diabetes tipo 1, ofreciendo una esperanza real para la independencia de la insulina», afirmó Marlon Pragnell, vicepresidente de investigación y ciencia de la ADA. «Con los avances en ingeniería genética, estas terapias podrían algún día evadir el ataque inmunitario, eliminando así la necesidad de fármacos inmunosupresores».  

 

El primer tratamiento alogénico con células madre reduce el uso de insulina inyectable en todos los participantes.  

Los resultados del estudio clínico de fase 1/2 FORWARD (que evalúa la seguridad y eficacia del producto de islotes derivados de células madre VX-880 para mejorar el control de la glucemia y reducir la necesidad de insulina exógena en adultos con diabetes tipo 1) se presentaron como una presentación oral en las Sesiones Científicas de este año y se publicaron simultáneamente en el NEJM .  

El estudio de fase 1/2, abierto y de tres partes, incluyó a 12 participantes adultos con diabetes tipo 1 y baja percepción de las complicaciones de la hipoglucemia para evaluar la implementación de VX-880, la primera y única terapia alogénica con islotes productores de insulina, derivada de células madre, totalmente diferenciada, para el control glucémico en fase de desarrollo crucial. Los participantes recibieron una dosis completa de islotes de VX-880, trasplantados al hígado mediante infusión en la vena porta, bajo un régimen estándar de inmunosupresión.  

Los 12 participantes demostraron la restauración de la secreción endógena de insulina (medida como péptido C), la eliminación de los episodios de hipoglucemia grave y el logro de los objetivos de control glucémico recomendados (HbA1c <7% y tiempo en rango >70%). El tratamiento redujo el uso de insulina exógena en todos los pacientes (reducción media del 92%) y eliminó su uso en 10 pacientes. Los eventos adversos relacionados con el uso de VX-880 fueron consistentes con los procedimientos habituales de infusión de islotes y los regímenes de inmunosupresores existentes, y no se observaron síntomas adversos adicionales en ninguno de los participantes.  

“La hipoglucemia sigue siendo un riesgo peligroso para las personas con diabetes tipo 1 que dependen de la administración de insulina exógena”, afirmó el Dr. Michael Rickels, MD, MS, profesor Willard y Rhoda Ware de diabetes y enfermedades metabólicas de la División de Endocrinología, Diabetes y Metabolismo de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania e investigador principal. “Estos hallazgos indican el potencial de una nueva terapia celular que restablece la secreción endógena de insulina para mejorar los resultados de los pacientes con diabetes tipo 1 que han tenido dificultades para lograr el control glucémico”.  

El estudio FORWARD se encuentra ahora en la fase 3, cuyo objetivo es completar la inscripción y la dosificación de aproximadamente 50 participantes a lo largo de 2025. Además, planean lanzar un estudio de islotes VX-880 después del riñón que involucra a alrededor de 10 adultos con diabetes tipo 1 que ya están recibiendo terapia inmunosupresora después de un trasplante de riñón previo.  

 

El tratamiento basado en células madre con interruptor de seguridad muestra potencial para pacientes con diabetes tipo 1 

Los hallazgos que demuestran el éxito en la etapa inicial de las terapias de reemplazo de islotes derivados de células madre modificadas genéticamente (SC-islet) para el tratamiento de la diabetes tipo 1, aprovechando una característica de seguridad novedosa, se presentaron como un póster de última hora. 

Los investigadores utilizaron líneas de células madre embrionarias humanas (hESC) modificadas genéticamente para desarrollar células especializadas diseñadas para evadir los ataques del sistema inmunitario mediante la integración de ocho genes protectores adicionales en los islotes de células madre. El tratamiento incluyó un interruptor de seguridad inducible, diseñado para eliminar células indeseadas o de rápido crecimiento al activarse, utilizando un fármaco antiviral común (ganciclovir) aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).  

Los resultados mostraron que las células especializadas producían insulina eficazmente y presentaban una evasión inmunitaria sólida y constante durante la fase de cultivo celular. Las líneas de células madre embrionarias humanas modificadas genéticamente se diferenciaron eficientemente en islotes de células madre secretoras de insulina in vitro. Al cocultivarse con diversos tipos de células inmunitarias, los islotes de células madre suprimieron la activación celular y mostraron resistencia a la destrucción mediada por células inmunitarias, lo que significa que evadieron con éxito los ataques del sistema inmunitario. El interruptor de seguridad añadido destruyó eficazmente el crecimiento celular no deseado.  

“Las células productoras de insulina cultivadas en laboratorio muestran un gran potencial para el tratamiento de la diabetes tipo 1, pero los ataques del sistema inmunitario a las células implantadas representan un desafío constante”, afirmó Jia Zhao, PhD, investigador postdoctoral de la Universidad de Columbia Británica e investigador principal del estudio. “Estos primeros resultados muestran el potencial de una terapia celular más segura y a largo plazo para la diabetes, ya que buscamos ofrecer a los pacientes soluciones sin la necesidad de fármacos inmunosupresores dañinos”. 

Los investigadores ahora están probando estas células en animales para ver si pueden evitar ataques inmunes y si el interruptor de seguridad funciona como se espera en el cuerpo.  

 

Detalles de la presentación de la investigación: 

El Dr. Rickels presentará los hallazgos como una presentación oral durante la sesión regular de resúmenes: 

• Innovación y progreso en la terapia de reemplazo de células de islotes derivadas de células madre  
• Control glucémico duradero y eliminación del uso de insulina exógena con VX-880 en pacientes con diabetes tipo 1 (DT1) — VX-880-101 (ADELANTE) 
• Presentado el viernes 20 de junio a las 6:15 p. m. CT 

El Dr. Zhao presentará los hallazgos en las sesiones de presentación de carteles de última hora: 

• Islotes inmunoprotegidos de células madre pluripotentes humanas diseñadas para una posible terapia alogénica 
• Presentado el domingo 22 de junio a las 12:30 p. m. CT 

 

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Acerca de las Sesiones Científicas de la ADA. 
La 85.ª edición de las Sesiones Científicas de la ADA, la reunión científica más grande del mundo centrada en la investigación, la prevención y el cuidado de la diabetes, se celebrará en Chicago, Illinois, del 20 al 23 de junio. Se espera que miles de destacados médicos, científicos y profesionales de la salud de todo el mundo se reúnan, tanto presencialmente como virtualmente, para presentar investigaciones de vanguardia, recomendaciones de tratamiento y avances hacia la cura de la diabetes. Los asistentes tendrán acceso exclusivo a miles de presentaciones de investigación originales y participarán en intercambios estimulantes y estimulantes con destacados expertos en diabetes. Únase a la conversación sobre las Sesiones Científicas en redes sociales con la etiqueta #ADASciSessions.  

 

Acerca de la Asociación Americana de la Diabetes 
La Asociación Americana de la Diabetes (ADA) es la principal organización de salud voluntaria del país que lucha para terminar con la diabetes y ayudar a las personas a prosperar. Este año, la ADA celebra 85 años de impulsar el descubrimiento y la investigación para prevenir, controlar, tratar y, en última instancia, curar, y no nos detendremos. Hay 136 millones de estadounidenses que viven con diabetes o prediabetes. A través de la defensa, el desarrollo de programas y la educación, estamos luchando por todos ellos. Para obtener más información o para participar, visítenos en diabetes.org o llame al 1-800-DIABETES (800-342-2383). Únase a nosotros en la lucha en Facebook ( Asociación Americana de la Diabetes ), Facebook en español ( Asociación Americana de la Diabetes ), LinkedIn ( Asociación Americana de la Diabetes ) e Instagram ( @AmDiabetesAssn ). Para obtener más información sobre cómo abogamos por todas las personas afectadas por la diabetes, visítenos en X ( @AmDiabetesAssn ).   

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