Breakthrough T1D UK desempeñó un papel clave en la financiación de la investigación inicial sobre teplizumab y en la facilitación de las vías reguladoras. Este tratamiento innovador es el primero de su tipo en retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 clínica en personas que se encuentran en las primeras etapas de la enfermedad, pero que aún no presentan síntomas. Representa  un cambio radical en nuestra perspectiva sobre la diabetes tipo 1 y su manejo.   

Karen Addington MBE, directora ejecutiva de Breakthrough T1D, declaró: «Estoy personalmente encantada y celebro la aprobación del teplizumab por parte de la MHRA. Tras años de investigación, ensayos clínicos y desarrollo farmacológico, hemos logrado un avance increíble. El teplizumab es una inmunoterapia que retrasará el diagnóstico de la diabetes tipo 1, una enfermedad autoinmune persistente y crónica. Esta innovadora terapia puede ayudar a evitar complicaciones potencialmente mortales en el momento del diagnóstico, como la cetoacidosis diabética (CAD), causada por niveles extremadamente altos de glucosa en sangre. Lamentablemente, muchas personas padecen CAD y algunas no se recuperan. El teplizumab no solo tiene el potencial de salvar vidas, sino también de aliviar la carga financiera que suponen los diagnósticos de emergencia de diabetes tipo 1 en el NHS».  

Cómo funciona el teplizumab

El teplizumab es una inmunoterapia diseñada para atacar el ataque del sistema inmunitario a las células beta productoras de insulina del páncreas. Al modificar la respuesta inmunitaria, puede retrasar la aparición de diabetes tipo 1 clínica en personas que se encuentran en las primeras etapas de la enfermedad, pero que aún no presentan síntomas.  

En ensayos clínicos, un solo ciclo de teplizumab retrasó la aparición de diabetes tipo 1 un promedio de casi tres años. En algunos casos, la enfermedad se retrasó significativamente más. Esta ventana de tiempo ofrece a las personas y a sus familias un tiempo valioso para prepararse, planificar y potencialmente beneficiarse de futuros tratamientos.  

Retrasar la diabetes tipo 1

Alrededor de 400.000 personas en el Reino Unido viven con diabetes tipo 1, una enfermedad persistente y crónica que requiere un control constante para mantenerse con vida. Sin insulina, los niveles de azúcar en sangre pueden fluctuar peligrosamente, provocando complicaciones a largo plazo o incluso cetoacidosis diabética (CAD) potencialmente mortal, que afecta a uno de cada cuatro niños en el momento del diagnóstico. Teplizumab representa un gran avance. Puede retrasar la aparición de diabetes tipo 1 clínica, ayudando a prevenir episodios graves de CAD y ofreciendo un tiempo valioso antes de que comience la carga de la terapia diaria con insulina. 

Investigación innovadora sobre diabetes tipo 1 financiada con teplizumab

Breakthrough T1D fue fundamental en las primeras etapas del desarrollo de teplizumab. Durante más de 25 años, la organización benéfica contribuyó a financiar la investigación pionera que sentó las bases de esta terapia revolucionaria. Apoyó los primeros ensayos clínicos y los descubrimientos científicos que demostraron cómo el teplizumab podía retrasar la aparición de la DT1 al actuar sobre el sistema inmunitario.  

Esta inversión inicial fue crucial para demostrar el potencial de la intervención inmunitaria en la diabetes tipo 1, un concepto que aún estaba en desarrollo en aquel momento. Esta prueba de concepto abrió la puerta a ensayos más amplios y al desarrollo farmacéutico, lo que finalmente condujo a la obtención de la licencia de teplizumab en el Reino Unido por parte de la MHRA.  

Próximos pasos: Acceso al NHS

Si bien la aprobación de la MHRA es un hito crucial, el teplizumab ahora debe pasar por el proceso de evaluación del NICE (Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención). Este determinará si el tratamiento debe estar disponible en el NHS, basándose en su coste-efectividad y beneficio clínico.  

Breakthrough T1D participa activamente en el proceso de evaluación de tecnología de NICE, trabajando junto con médicos, investigadores y personas afectadas por DT1 para defender:  

• Evaluación y aprobación rápidas por parte de NICE, SIGN y All Wales Medicine Strategy Group y acceso equitativo en las cuatro naciones  

• Directrices claras para identificar y monitorear a las personas en riesgo  

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