Lineage Cell Therapeutics inicia un programa de trasplante celular para la diabetes tipo 1 | Lineage Cell Therapeutics · pcd/pf

El programa inicial se centrará en abordar la escala de fabricación

CARLSBAD, California.–(BUSINESS WIRE)–8 de septiembre de 2025– Terapia celular de linaje, Inc.(NYSE American y TASE: LCTX), empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla novedosas terapias celulares alogénicas, o listas para usar, para enfermedades graves, anunció hoy el inicio de un nuevo programa de trasplante de células de islotes en la diabetes tipo 1 (DT1). En concreto, la empresa busca implementar su capacidad de fabricación para abordar el problema de la producción a gran escala de células de islotes, con el objetivo inicial de establecer una modalidad de producción que respalde todo el proceso de producción en un sistema de cultivo dinámico, lo que podría resolver un importante obstáculo para la comercialización de productos candidatos a terapia con células de islotes.

Evidencias recientes y emergentes sugieren que un trasplante de células de islotes podría proporcionar el equivalente a una cura funcional para algunas personas con diabetes. Varios programas de células de islotes para la diabetes tipo 1 han alcanzado la fase 1 de ensayos clínicos, pero, hasta donde sabemos, el proceso de fabricación necesario para suministrar suficiente material para una parte significativa de la población de pacientes objetivo es un desafío que sigue sin resolverse.Brian M. Culley, Director ejecutivo de Lineage. Basándonos en nuestro reciente éxito en la fabricación según las BPM, creemos que tenemos una oportunidad irresistible para intentar implementar un sistema de producción de células de islotes, capaz de soportar dosis de cientos de millones de células por paciente elegible. Nuestro objetivo inicial con este programa es demostrar esta capacidad con una de nuestras líneas celulares patentadas, que, entre paréntesis, es la tercera línea celular para la que hemos generado un banco de células maestro único en nuestras instalaciones internas. De tener éxito, intentaremos demostrar la compatibilidad del sistema con una línea celular hipoinmune de origen interno o externo, adecuada para apoyar una campaña clínica en diabetes de tipo 1. Es importante destacar que creemos que no solo podemos alcanzar una decisión inicial sobre la viabilidad de esta iniciativa con una inversión bastante modesta, sino que también podemos aplicar cualquier conocimiento o mejora relevante a nuestros otros programas de trasplantes, incluidos los que podamos lanzar en el futuro. En resumen, si logramos desarrollar una modalidad de producción comercialmente viable para células de islotes, creemos que crearemos un perfil de producto atractivo, además de ofrecer opciones para licenciar esta tecnología a un socio o entrar directamente en el campo de la diabetes.

Acerca de la diabetes tipo 1 (DT1)

La diabetes tipo 1 (DT1) es una enfermedad autoinmune crónica en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca y destruye por error las células beta productoras de insulina en el páncreas. Como resultado, las personas con DT1 no pueden producir insulina, una hormona esencial para regular los niveles de azúcar en sangre. Esto conduce a un alto nivel de glucosa en sangre, que puede causar graves complicaciones de salud si no se controla adecuadamente. La DT1 generalmente se diagnostica en niños, adolescentes o adultos jóvenes, pero puede desarrollarse a cualquier edad. A diferencia de la diabetes tipo 2, la DT1 no es causada por factores del estilo de vida y no se puede prevenir. El manejo requiere terapia con insulina de por vida mediante inyecciones o una bomba, junto con un control cuidadoso del azúcar en sangre, la dieta y la actividad física. Según Breakthrough T1D , la organización líder mundial en investigación y defensa de la diabetes tipo 1, hay más de 9,5 millones de personas que viven con diabetes tipo 1 en todo el mundo, y es una de las enfermedades crónicas no transmisibles de más rápido crecimiento en el planeta.

Acerca deTerapia celular de linaje, Inc.

Terapia celular de linajees una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias celulares alogénicas o listas para usar para enfermedades neurológicas y oftálmicas graves. Los programas de Lineage se basan en su plataforma tecnológica celular patentada y en las capacidades de desarrollo y fabricación asociadas. A partir de esta plataforma, Lineage diseña, desarrolla, fabrica y prueba células humanas especializadas con funciones anatómicas y fisiológicas similares o idénticas a las células que se encuentran de forma natural en el cuerpo humano. Estas células se crean mediante la aplicación de protocolos de diferenciación dirigida a líneas celulares pluripotentes establecidas, bien caracterizadas y autorrenovables. Estos protocolos generan células con características asociadas a linajes de desarrollo específicos y deseados. Las células derivadas de estos linajes se trasplantan a pacientes para reemplazar o apoyar las células ausentes o disfuncionales debido a enfermedades degenerativas, envejecimiento o lesiones traumáticas, y para restaurar o aumentar la actividad funcional del paciente. La línea de productos de Lineage, centrada en la neurociencia, actualmente incluye: (i) la terapia celular OpRegen® ^, una terapia de células epiteliales pigmentarias de la retina en fase 2a de desarrollo en el marco de una colaboración mundial con Roche yGenentech, miembro del Grupo Roche, para el tratamiento de la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad; (ii) OPC1, una terapia con células progenitoras de oligodendrocitos en desarrollo de fase 1/2a para el tratamiento de lesiones de la médula espinal; (iii) ReSonance™ (ANP1), una terapia con células progenitoras neuronales auditivas en desarrollo en colaboración conWilliam Demant Invest A/Spara el posible tratamiento de la neuropatía auditiva; (iv) PNC1, una terapia celular neuronal con fotorreceptores para el posible tratamiento de la pérdida de visión causada por disfunción o daño de los fotorreceptores; y (v) RND1, una nueva línea de células madre pluripotentes inducidas por hipoinmunidad, que se está desarrollando en el marco de una colaboración de edición genética. Para más información, visite www.lineagecell.com o siga a la empresa en X/Twitter @LineageCell .

Declaraciones prospectivas

Lineage le advierte que todas las declaraciones, excepto las declaraciones de hechos históricos, contenidas en este comunicado de prensa, son declaraciones prospectivas. En algunos casos, las declaraciones prospectivas pueden identificarse por términos como «creer», «apuntar», «puede», «hará», «estimar», «continuar», «anticipar», «diseñar», «pretender», «esperar», «podría», «puede», «planificar», «potencial», «predecir», «buscar», «debería», «haría», «contemplar», «proyectar», «objetivo», «objetivo», «sugerir» o la versión negativa de estas palabras y expresiones similares. Dichas declaraciones prospectivas incluyen, pero no se limitan a, declaraciones relacionadas con: la capacidad de Lineage para aplicar sus capacidades de fabricación para establecer una modalidad de producción que pueda abordar los problemas de la producción a gran escala de células de los islotes, y que dicha capacidad pueda producir dosis de cientos de millones de células por paciente; La posible aplicación de dichos logros en la modalidad de producción a una línea celular hipoinmune adecuada para respaldar un programa clínico de diabetes tipo 1 o cualquier otro programa de trasplante actual o futuro; la capacidad de alcanzar una decisión inicial de viabilidad con una inversión bastante modesta; y que cualquier candidato a producto de células de islotes que produzcamos tendrá un perfil de producto atractivo. Las declaraciones prospectivas implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores que pueden causar que los resultados, el rendimiento o los logros reales de Lineage difieran materialmente de los resultados, el rendimiento o los logros futuros expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas de este comunicado de prensa, incluidos, entre otros, los siguientes riesgos: que las actividades de desarrollo de células de islotes de Lineage no comiencen, progresen o se completen según lo esperado debido a muchos factores dentro y fuera de nuestro control; que los hallazgos positivos en los primeros estudios no clínicos de un candidato a producto de TID pueden no ser predictivos del éxito en estudios posteriores de ese candidato; que el actual conflicto regional israelí puede afectar de manera material y adversa nuestros procesos de fabricación, incluidos los bancos de células y la fabricación de productos para nuestros productos de terapia celular candidatos, todos los cuales son llevados a cabo por nuestra subsidiaria enJerusalén, Israel; que Lineage podría no ser capaz de fabricar cantidades suficientes de sus productos candidatos de acuerdo con las buenas prácticas de fabricación actuales; y aquellos riesgos e incertidumbres inherentes al negocio de Lineage y otros riesgos analizados en las presentaciones de Lineage ante laComisión de Bolsa y Valores(SEC). Las declaraciones prospectivas de Lineage se basan en sus expectativas actuales e implican suposiciones que podrían no materializarse nunca o resultar incorrectas. Se incluye más información sobre estos y otros riesgos en el apartado «Factores de Riesgo» de los informes periódicos de Lineage con laSEGUNDO, incluido el Informe Anual más reciente de Lineage en el Formulario 10-K presentado ante elSEGUNDOy sus demás informes posteriores, disponibles en el sitio web de la SEC: www.sec.gov . Se le advierte que no confíe indebidamente en las declaraciones prospectivas, ya que se refieren únicamente a la fecha en que se emitieron. Todas las declaraciones prospectivas están expresamente condicionadas en su totalidad por estas advertencias. Lineage no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva para reflejar eventos o circunstancias posteriores a la fecha en que se emitieron, salvo que lo exija la ley.