• El ensayo prueba islotes de donantes modificados genéticamente para evadir el ataque autoinmunitario. Hasta la fecha, solo se ha administrado la dosis a un paciente.
• El ensayo no utiliza inmunosupresión.
• A las 12 semanas, los islotes trasplantados continúan sobreviviendo y produciendo insulina.
• Si bien los resultados son prometedores, el tamaño del estudio actual es demasiado pequeño para indicar un éxito generalizado.
• El siguiente paso de la investigación es imitar el ensayo con células beta derivadas de células madre, que está previsto que comience en 2026.

20 de marzo de 2025

Esta semana, Sana Biotechnology anunció prometedores resultados a doce semanas de su ensayo Practical Cure, UP421, en un comunicado que detalla las actualizaciones comerciales de la compañía y los estados financieros del año 2024. Esta noticia proporciona una actualización de los resultados a cuatro semanas que la compañía compartió en enero, los cuales se analizaron en detalle en un informe de la JDCA .
 
Tanto en la cuarta como en la duodécima semana, los datos preliminares indican la supervivencia continua de los islotes trasplantados en un paciente con diabetes tipo 1, sin el uso de inmunosupresión. Este es el primer ensayo en humanos.
 
A continuación, se presenta una breve actualización sobre las dos conclusiones sobre la diabetes tipo 1 de este último comunicado.
 

Acerca del ensayo

UP421 es un ensayo clínico de fase I en humanos realizado por Sana Biotechnology en el Hospital Universitario de Uppsala, Suecia. Se considera una posible cura práctica en el contexto de las células editadas genéticamente y el trasplante celular . El estudio prueba UP421, islotes de origen cadavérico trasplantados al músculo del antebrazo del paciente. En lugar de inmunosupresores, las células se modifican genéticamente antes del trasplante mediante la plataforma hipoinmune de Sana para ocultarlas del radar del sistema inmunitario.
 
Actualmente, se ha administrado la dosis a un paciente.
 

Conclusiones clave

1. Supervivencia y función celular (sin inmunosupresión)

A las doce semanas, los resultados de la resonancia magnética en el sitio del trasplante fueron consistentes con la supervivencia del injerto, lo que indica que los islotes trasplantados están vivos y funcionando. Hasta el momento, no se han presentado problemas de seguridad asociados con el estudio. El paciente 1, que tenía diabetes tipo 1 completamente establecida, mostró una liberación constante de péptido C (una hormona que indica la producción de insulina) en respuesta a las pruebas de tolerancia a comidas mixtas, lo que indica que las células continúan evadiendo la detección inmunológica y produciendo insulina. Es importante señalar que este es principalmente un estudio de seguridad y que no se trasplantaron suficientes islotes para inducir la independencia de la insulina. Estos resultados son preliminares y deben replicarse en un mayor número de individuos con un mayor número de islotes. Dicho esto, estos resultados preliminares establecen un nuevo récord para el mayor tiempo que los islotes trasplantados han sobrevivido al ataque autoinmune en un paciente con diabetes tipo 1, sin el uso de inmunosupresión.
 

2. El siguiente paso es probar el suministro sostenible de células.

Sana anunció planes para iniciar un ensayo clínico en humanos en 2026 utilizando células beta derivadas de células madre en lugar de células de cadáver, para las cuales existe un suministro limitado. Este programa de investigación, SC451, utiliza las mismas técnicas de edición genética que las del ensayo Practical Cure.
 
SC451 se encuentra actualmente en pruebas preclínicas. El estudio, realizado en ratones, demostró un control sostenido de la glucemia durante más de sesenta y cuatro semanas. Sana prevé presentar una solicitud de autorización de comercialización (IND) para SC451 para iniciar ensayos clínicos en 2026.
 
Steve Harr, presidente y director ejecutivo de Sana, comentó sobre las expectativas futuras del programa para la diabetes tipo 1: «Con estos datos y nuestro progreso en la fabricación, somos cada vez más optimistas sobre el potencial de SC451, una terapia con células de los islotes pancreáticos derivadas de células madre modificadas genéticamente, cuyo objetivo es un tratamiento único que normalice la glucemia sin necesidad de inyecciones de insulina ni inmunosupresión».
 
JDCA le mantendrá al día sobre las últimas noticias de Practical Cure a medida que se vayan publicando.

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